आणविक लक्षित थेरेपी हानिकारक कोशिकाओं की सतह पर या अंदर विशिष्ट अणुओं (उदाहरण के लिए, प्रोटीन) को लक्षित करने के लिए दवाओं का उपयोग करती है। ये अणु संकेत भेजने में मदद करते हैं जो कोशिकाओं को बढ़ने या विभाजित होने के बारे में बताते हैं। इन अणुओं को लक्षित करके, दवाएं सामान्य कोशिकाओं को नुकसान सीमित करते हुए हानिकारक कोशिकाओं के विकास और प्रसार को रोकती हैं। लक्षित उपचार विभिन्न प्रकार की दवाओं का उपयोग करते हैं, और प्रत्येक दवा अलग तरह से काम करती है।
शोधकर्ता जानवरों (प्रीक्लिनिकल परीक्षण) और मनुष्यों (नैदानिक परीक्षण) में विभिन्न लक्षित उपचारों का अध्ययन कर रहे हैं। हालाँकि, उपचार के लिए कुछ लक्षित उपचारों को मंजूरी दी गई है। लक्षित उपचार अंततः वर्तमान उपचारों की तुलना में अधिक प्रभावी और कम हानिकारक साबित हो सकते हैं।